研究过程中如涉及到样本量再调整，应提供调整的依据，并建议在盲态下进行调整，调整后的样本量应大于原方案中计划的样本量，并说明这样的调整不会损害试验的完整性。
该疫苗建议用于2个月大的婴儿，第二剂在4个月时注射，且在12-13个月时再注射一剂加强针。疫苗的推出自英国政府与葛兰素史克公司就乙型脑炎疫苗Bexsero的定价问题进行长期谈判之后，英国卫生大臣杰里米？亨特于3月份宣布，推出针对婴儿的乙型脑炎疫苗接种计划。
在英国，经过下议院和上议院投票支持，一项线粒体替换(3人辅助生殖技术)的新法律于10月29日开始生效。3人辅助生殖技术线粒体成了今年关注的热点。制定了17个可持续发展目标和169个具体目标以实现千年发展目标。韩国其他MERS患者均存在与该病例接触的高危风险。今年9月1日，乌克兰又报告Zakarpatskaya 州出现2例疫苗衍生脊髓灰质炎病毒循环病例，患者分别是10个月大和4岁大的婴幼儿。
希腊悲剧希腊金融危机和强行紧缩政策持续损害该国卫生系统及国民健康。今年，预计仅4%的国内生产总值(GDP)将用于医疗保健，而2009年同期GDP高达10%。MSD的另一个2万例临床的赌注， 辛伐他汀和依折麦布复方，已基本失败，引来华尔街评论员的嘲笑。
另外一个就是图灵制药32岁的CEO Martin Shkreli。对于欧美能负担的病人来说是幸运的， 对中国病患则是水中月，自制原料药服用成为无奈之举。对于粪便移植，有人觉得恶心，其实在中药里，粪便入药早有记载，这也被人攻击为荒唐。他们发现大脑会通过淋巴管道与免疫系统直接联结。
美国FDA 今年首次批准一项名为二甲双胍对抗衰老的临床试验，计划于明年冬天在美国开始。29岁印度小伙子从 GSK 买了一个临床AD 药物 RVT-101，GSK 4个临床都失败了，但其公司AXON市值被炒到10亿美元。
中药要大胆地拒绝以西药为标准的现代化，而是要以询证医学的思路去解决目前临床未满足的需求，多在经验和传承，甚至哲学和文化上下功夫。期待活体药物成功的一天。国内自主研发的依叶也是能降低中风风险的创新药物，但由于只是简单将叶酸和依那普利做成一片，定价很难显著高于两种便宜药物之和，临床价值虽高，商业价值不能完全体现，这就是我们早期药物设计与大公司的差距。这种智能药片含有一个微小的可吞咽传感器，该传感器能检测出药品何时到达胃部，并能与贴在患者皮肤上的贴片通信，后者会将相关信息传送到医生的手机上，确保患者坚持按方服药。
这款药物最近又被批准用于卡培他滨等化疗药物中毒，这是后话。但需要长期服用数月才能起效，副作用严重，并不是一个好药，因此市场表现也惨淡。最近媒体爆出该公司夸大其血液测试新技术的丑闻，也算是搅局的人物之一。虽然这些跨界的高科技药片，还不能带来显著的临床价值，但我们不能低估新技术的发展速度，颠覆有时就是在人们没有预感时突然来到。
13.Pfizer和Allergan合并产生全球最大制药公司Pfizer当老大好多年了，由于Liptor的专利过期，位置坐不稳了。9.肠道菌可能成为活体药物（Living Medicine）2015年权威CNS杂志（Cell， Nature， Science）发病10篇以上的肠道菌文章。
今年小分子心衰药物LCZ696和大分子降脂药物PCSK9抑制剂上市成为头条。虽然现在还没有证据，这意味着什么。
通过BBB是药物化学家在研发中枢神经系统药物最头痛的难点之一。她创办的Theranos估值90亿美元。3.小分子靶向药物继续高歌猛进期待已久的小分子靶向药物如辉瑞的Panobinostat（CDKi,乳腺癌） 和阿斯利康的AZD9291（T790M变异，非小细胞肺癌）纷纷上市。基因编辑技术在科研当中得到广泛应用，但也引起了伦理问题，中山大学的人类胚胎编辑引发国际舆论哗然。这是基因检测助力新药研发的案例之一。这项技术本身离成药还有很大一段距离，解决脱靶只是难点之一，但会不会像肿瘤免疫疗法一样先低调几年，然后突然一天大爆发。
15.搅局的帅哥美女2015年制药界被两个华尔街出身的帅哥搅局了，吸引了不少眼球。要想凭其赚钱是不可能了。
宣布合并不久，就开始热身了。然而因为开发这款药物，该公司获得了一张优先审评券，可以转让用于任何药物的优先审评，现在这样的券市场价达数亿美元。
最近美国前总统卡特宣布其脑部转移的癌细胞通过MSD的PD-1抑制剂Keytruda治疗而消失，令人兴奋的同时，也让人疑惑。现在看来，是有科学基础的。
Moderna创造了Start-up融资的新纪录8亿美元，MSD后来还要塞给它一亿美元，被拒绝了。近年来小分子药物被大分子的风头盖过，很多人感叹小分子要过时了。10.基因编辑技术和RNA结构修饰成为基因治疗的新希望CRISPR-Cas9基因编辑技术今年被评为Science十大科学发现之首。其实免疫疗法目前成功案例也仅限于少数肿瘤类型：除白血病等液体瘤外，实体瘤主要限于皮肤和肺癌等与外界长期接触而诱发的肿瘤。
因此有人称之为Living Medicine。没有几千病例的临床，很难证明获益。
LCZ696的两个成分sacubitril和缬沙坦都没有化合物专利，简单的复方专利也难以得到保护（中国未批），诺华设计了共晶的单一物质，据说改善了生物利用度，专利保护至2026，这个IP保护是开展大规模临床研究的前提。小分子药物呼唤药物早期研发的思路创新，比如联合用药。
PCSK9抑制剂则是基于人体的PCSK9变异可以显著降低血脂但未见其他异常而开发的大分子药物。第一刀将英国搞镇疼药物的Site关了，怎么看着像报复英国不肯卖AZ呢？14.ISIS改名了ISIS是一家有26年历史的新药研发公司，其核心技术是RNA靶向药物，比如nusinersen已处于三期临床，用于治疗儿童的脊髓性肌肉萎缩。
不过美国没有发改委，想提价就提价，国会议员也只能叫唤一下了事。然而，一旦有效，由于激活的T细胞可以长期存在，就有可能治愈，这是最让人兴奋的地方。2.肿瘤免疫疗法如日中天以PD-1/PD-L1和CART为代表的肿瘤免疫疗法已经取代靶向治疗，成为抗肿瘤最热门的方向。然而其作用机制颇有争议，国内KOL郭艺芳教授认为心血管获益是因为SGLT-2抑制剂的降血压作用，也有人认为是化合物独特的作用。
遗传性乳清酸尿症(hereditary orotic aciduria ,HOA)为一种超级罕见病，目前全球仅有20多例患者。不搞中药现代化，也不埋怨西方不接受，因为目前我们并没有令人信服的疗效。
这款药物主要是解决精神病人用药的依从性问题。Pfizer CEO Read 比Saunders好点，可也不是什么善茬，砍人豪不手软。
而这个希望，可能显著延长你的生命，远远长于哪些精准医疗的天价药物，前提是你必须真心相信。没有攻击的意思，但不太喜欢其CEO Brent Saunders，华尔街的精英，不太瞧得上搞研发的。
